HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스가 개발 중인 혈액암 CAR-T 치료제 ‘SynKIR-310’의 임상 1상 중간 결과에서 우수한 항종양 활성과 안전성을 입증했다.
베리스모 테라퓨틱스는 5일 미국혈액학회(ASH 2026) 공식 초록을 통해 SynKIR-310의 임상 1상 ‘CELESTIAL-301’ 중간분석 결과를 공개했다고 밝혔다.
해당 연구 결과는 다음달 12일부터(이하 현지시간) 나흘간 미국 뉴올리언스에서 열리는 미국혈액학회에서 구두 발표될 예정이다. 발표는 ‘세포 면역치료 초기 임상시험 및 독성’ 세션에서 진행되며 임상에 참여한 마이클 티스 콜로라도 혈액암 연구소 박사가 발표자로 나선다.
공개된 초록에 따르면 SynKIR-310의 첫 두 용량군에서 치료 효과를 평가할 수 있는 환자 5명 중 4명이 치료 반응을 보여 객관적반응률(ORR) 80%를 기록했다.
이 중 3명은 검사상 암의 징후가 확인되지 않는 완전반응(CR)을 보여 완전반응률은 60%로 나타났다. 완전반응을 보인 환자들의 반응 지속기간 중앙값은 아직 도달하지 않았다. 환자 1명은 치료 후 12개월 평가 시점에도 완전반응을 유지했다.
이번 혈액암 임상 데이터에서는 안전성 측면에서도 주목할 만한 결과가 확인됐다.
첫 두 용량군에서 치료받은 환자 6명에게서는 중증도와 관계없이 사이토카인방출증후군(CRS)과 면역효과세포 관련 신경독성증후군(ICANS)이 보고되지 않았다. 용량제한독성(DLT)도 관찰되지 않았다.
치료받은 환자 6명 중 3명은 외래 환경에서 SynKIR-310을 투여받았다. 첫 두 용량군은 식품의약국(FDA) 승인 CAR-T 약물 용량 범위에 해당된다. 용량제한독성이 관찰되지 않아 현재 세 번째 용량군 투여를 진행 중이다.
SynKIR-310은 암세포 표면의 CD19 단백질을 표적으로 하는 CAR-T 치료제다. 기존 치료를 최소 두 차례 받은 재발성·불응성 B세포 비호지킨림프종 환자를 대상으로 임상 1상이 진행되고 있다.
이번 초록에는 용량군 1~2에서 확인된 치료 반응과 안전성 데이터가 포함됐다. 학회에서는 용량군 3까지 확대된 최신 임상 결과와 약동학·약력학(PK/PD) 분석 데이터가 추가로 발표될 예정이다.
베리스모 테라퓨틱스가 진행한 KIR-CAR 관련 전임상 연구 2건도 미국혈액학회 포스터 발표로 선정됐다. 첫 번째 연구는 암세포의 CD19와 CD20을 동시에 표적으로 하는 이중표적 KIR-CAR 기술에 관한 것이다.
기존 CD19 CAR-T 치료 후 재발 원인 중 하나인 항원 이질성 문제를 극복할 가능성을 제시했다. 기존 단일사슬 이중타겟 CAR-T 대비 사이토카인 생성이 크게 감소한 것으로 나타났다.
두 번째 연구는 SynKIR-310과 기존 단일사슬 CD19 CAR-T를 직접 비교한 전임상 연구다. 연구 결과 SynKIR-310은 단일사슬 CAR-T 대비 높은 종양 억제 효과를 보이는 동시에 사이토카인 생성은 크게 감소한 것으로 조사됐다.
브라이언 김 베리스모 테라퓨틱스 대표이사 겸 공동창업자는 “KIR-CAR는 암세포 인식과 T세포 활성화 신호를 분리해 기존 CAR-T 치료의 한계인 과도한 면역반응과 T세포의 조기 소진을 줄이도록 설계된 독자적인 플랫폼 기술”이라고 말했다.
그는 “이번 임상에서 확인된 초기 항종양 활성과 안전성 결과를 바탕으로 혈액암과 고형암 분야에서 KIR-CAR 플랫폼의 임상적 가능성을 지속적으로 검증해 나가겠다”고 덧붙였다.
